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CSCO浆细胞指南首次发布 汇集骨髓瘤创新治疗新希望

2025年04月19日 22:03 来源:中新网北京

  中新网北京新闻4月19日电 在今年肿瘤防治宣传周期间的CSCO指南会上,《CSCO浆细胞肿瘤诊疗指南》首次发布,涵盖了多发性骨髓瘤在内的13种浆细胞疾病,系统整合了国际最新的治疗方案,并制定了详尽的规范化诊疗路径,造福更多中国患者。

  2025年4月15日至21日是第31届全国肿瘤防治宣传周,本次宣传周主题设立为“科学防癌,健康生活”。

  最新癌症数据统计显示,中国恶性血液肿瘤新发病例超19万。其中白血病、淋巴瘤已形成广泛社会认知,而发病率增速较高的多发性骨髓瘤的认知仍有待提高。因早期症状与骨科、肾病高度重叠,42%的患者在首次就诊到确诊多发性骨髓瘤之间得到过其他诊断。

  “多发性骨髓瘤是血液系统第二大常见恶性肿瘤,常见于中老年人群。由于老龄化形势加剧,其发病率和死亡率在过去三十年间分别增了1倍和1.5倍。”中国临床肿瘤学会(CSCO)监事会监事长、哈尔滨血液病肿瘤研究所所长马军谈到,作为一项老年病,多发性骨髓瘤的发病年龄集中在65-69岁,40岁以下患者较罕见。有研究证实,60岁以上患者最近十年中呈现出明显的上升趋势4。

  多发性骨髓瘤起源于骨髓浆细胞,浆细胞主要负责产生抗体,一旦其发生癌变,细胞异常增殖,会分泌大量异常单克隆免疫球蛋白(M蛋白)。多发性骨髓瘤会干扰和破坏骨髓正常造血功能,引起血象异常,导致贫血、骨病、肾功能不全等,给病人带来极大痛苦。

  然而,多发性骨髓瘤早期症状不明显,通常无症状或仅有乏力、骨痛等非特异性表现,常被误诊为骨质疏松、关节炎或肾病。“确诊时约80%患者已发生溶骨性病变,20%-40%伴有肾功能损害。因此,早诊早治是应对多发性骨髓瘤的关键。”马军说。

  马军谈到,在过去40年中,多发性骨髓瘤的治疗方法主要局限于化疗和自体移植,化疗药物也仅有大约四到五种。作为一名从医50年以上的医生,他见证了多发性骨髓瘤治疗从无医可循、无药可治的时代逐渐走向新的治疗时代。

  近年来,在以蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体为主的临床新药治疗下,多发性骨髓瘤患者的生存期得到显著提高。不过,多发性骨髓瘤的一大问题在于几乎无法完全根治,患者易复发或耐药,且随着复发的次数的增多,肿瘤侵袭性会增强,缓解期缩短,严重影响患者生存期和生活质量,复发难治患者对于创新药物始终存在需求。

  “过去,中国患者的平均生存期大约为两到三年,如今已经能够达到将近八年的无病长期生存。”马军表示,对于二次或者多次复发的多发性骨髓瘤患者,主要治疗目标是提高患者的生活质量,在此基础上尽可能获得最大程度缓解。原来二线与后线的治疗可考虑选用含蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、抗CD38单抗以及核输出蛋白抑制剂等多药联合化疗方案,不过随着对肿瘤生物学研究的深入以及BCMA等特异性靶点发现,复发/难治多发性骨髓瘤治疗有了更多曙光。

  “与其他PD-1/PD-L1、VEGF、CD47等热门靶点相比,BCMA靶向疗法最大的特点之一就是只关注多发性骨髓瘤一种疾病,它是一种主要存在于浆细胞表面的特殊蛋白质,在几乎所有多发性骨髓瘤的肿瘤细胞表面高度表达,而正常组织几乎不表达。所以BCMA靶向治疗对正常细胞没有影响,几乎不会‘误伤’,是多发性骨髓瘤的理想治疗靶点之一,它对维持多发性骨髓瘤癌细胞的存活、促进其生长、帮助癌细胞扩散到其他部位,以及让癌细胞产生耐药等都起着关键作用。”马军解释道,BCMA靶向药的作用机制独立于传统的蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂,以及抗CD38单抗。因此,对这些治疗耐药的患者仍可能有效,能有效填补复发难治多发性骨髓瘤治疗的短板。

  新药的上市和新技术的发展,让骨髓瘤的规范化治疗不断被强调与深化。自去年年底中国临床肿瘤学会(CSCO)骨髓瘤专家委员会成立之后,今年《CSCO浆细胞肿瘤诊疗指南》首次发布,包括BCMA靶向治疗在内的众多创新治疗方案均被纳入推荐,除了既往已在《CSCO恶性血液病诊疗指南》中纳入的后线治疗方案之外,靶向BCMA的抗体偶联药物治疗联合方案也被纳入了本次新指南的复发/难治多发性骨髓瘤二线治疗推荐。

  “随着创新治疗的不断发展,CSCO指南也需要与时俱进。《CSCO浆细胞肿瘤诊疗指南》指南的发布具有重要的意义,将浆细胞疾病系统单列,强调对浆细胞疾病诊疗进行精准化、全程化管理,将更好的指导血液肿瘤领域的规范化诊疗,进一步帮助提升患者生存获益。尤其多发性骨髓瘤具有高度异质性,不是每个患者都适合同一种治疗,创新治疗的临床应用需要明确的指导,以平衡个体化与规范化治疗。”马军说。

  他指出,骨髓瘤已经进入了一个新的时代。去年成立的中国临床肿瘤学会多发性骨髓瘤专家委员会,今年,还将筹备成立MDS(骨髓增生异常综合征)和MPN(骨髓增殖性肿瘤)的专家委员会。同时,每年会对指南进行一到两次的更新。

  在马军看来,尤为重要的是,中国临床肿瘤学会将指南巡讲带到基层,因为目前中国许多骨髓瘤患者在基层进行维持治疗,他们不再需要接受化疗或移植,“骨髓瘤已经成为一个受到社会广泛关注的疾病,家庭医生也可以参与治疗,但必须特别注重规范化。因此,指南的目标是实现规范化、精准化和个体化的治疗,让骨髓瘤患者能够获得最佳治疗方案。”

  “我们已经引进了多种先进治疗方法,希望能够快速进入医保,让患者从中受益,让骨髓瘤患者活得更长,甚至达到一定的临床治愈目标。”马军称,当下,多发性骨髓瘤的个体化和精准治疗体系正逐步构建,为突破这一血液肿瘤的临床治疗困境打开全新路径。未来,期待更多创新疗法在中国可及,助力多发性骨髓瘤生存率进一步提升,造福更多中国多发性骨髓瘤患者。(完)

编辑:杜燕

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