罕见病创新药在北京投入临床使用

　　中新网北京新闻6月26日电  由复星医药自主研发的1类新药芦沃美替尼片（商品名：复迈宁®）在首都医科大学附属北京天坛医院正式投入临床使用，标志着复迈宁®作为中国首个且目前唯一同时获批成人朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）及组织细胞肿瘤、2岁及以上儿童青少年 I型神经纤维瘤病（NF1）双适应症的靶向药物惠及当地患者，为相关领域肿瘤罕见病患者带来高品质的治疗新选择。

　　北京天坛医院投入临床使用，专家寄语新药价值

　　国产创新药芦沃美替尼片与5月29日正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准上市。获批不到一个月在北京等多地投入临床使用，破除了罕见病从“无药可医”和“有药难及”的双重困境，切实提升了在罕见病患者中的药物可及性，填补了国内相关领域的治疗空白，具有里程碑意义。

　　首都医科大学附属北京天坛医院肿瘤综合治疗中心主任李文斌表示，该药在北京投入临床使用，对于首都的NF1相关丛状神经纤维瘤患者群体而言，是一个重要的好消息。这种疾病往往给患者，尤其是儿童青少年，带来沉重的身心负担，手术干预存在局限。芦沃美替尼片作为国内首个获批用于此适应症的靶向药物，其扎实的临床数据展现了良好的疗效和可控的安全性，为无法手术或术后效果不佳的患者提供了全新的、充满希望的治疗路径。我们期待它在临床实践中为患者带来切实的获益。

　　本土罕见病药物新突破，为神经纤维瘤患者带来临床可及

　　1型神经纤维瘤病(NF1)是一种罕见病，是常染色体显性遗传疾病。NF1疾病负担较重，毁容、疼痛、运动障碍、降低生活质量，病情严重者甚至可危及生命。NF1呈现出家族遗传性的特点，是最常见的神经纤维瘤病类型，占罕见病神经纤维瘤病(NF)的96%。临床数据显示，约30%～50%的NF1患者经全身影像学检查可发现患有丛状神经纤维瘤（PN），在儿童期生长迅速，可造成多种并发症，且手术治疗难以完全切除、复发率高，迫切需要开发相关靶向药物，帮助患者以及家庭摆脱疾病痛苦。

　　芦沃美替尼片是复星医药自主研发的创新型小分子靶向药物，通过高选择性抑制MEK1/2蛋白活性，阻断MAPK信号通路的异常激活，从而抑制肿瘤细胞增殖并诱导其凋亡。

　　从临床数据表现来看，芦沃美替尼疗效确切，安全性可控，起效快，为临床治疗提供新选择。Ⅱ期药物临床试验显示，中位随访时间为15.1个月，最佳客观缓解率（ORR）为60.5%，中位至缓解时间（TTR）4.7个月，且在安全性方面可控可耐受。可见，芦沃美替尼不仅快速起效，耐受性良好，且具有显著的抗肿瘤活性。芦沃美替尼为无法手术或不能通过手术获得理想治疗效果且又必须治疗的丛状神经纤维瘤（PN）患者提供了较理想的靶向药物。

　　弥补治疗领域空白，为LCH及组织细胞肿瘤患者带来新希望

　　组织细胞肿瘤是一种罕见的恶性肿瘤，临床表现差异很大，除具有一般肿瘤的侵袭性、转移性等特点外，还因细胞起源和分化状态不同而存在一些独特特点。当前，成人组织细胞肿瘤暂无标准的一线治疗方案，治疗方案的选择取决于受累部位和病情严重程度，如成人LCH的治疗包括化疗、靶向治疗等，但对于复发难治性病例，治疗选择有限。芦沃美替尼的Ⅱ期临床试验显示，29例患者中客观缓解率（ORR）达82.8%，中位至缓解时间仅2.9个月，且安全性良好，能显著改善患者生存质量。

　　除上述适应症外，芦沃美替尼还在开展针对低级别脑胶质瘤、颅外动静脉畸形、儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症的临床试验，未来有望覆盖更多疾病领域。未来，复星医药也将在研发上持续投入，持续推动创新药物纳入国家医保目录，以进一步降低患者用药负担。与此同时，复星医药积极参与公益项目，设立星爱121专项基金，通过“星芽”儿童罕见病关爱行动，救助贫困罕见病患儿。（完）